केंड्रिक क्रॉमर: सिकल सेल रोग के इलाज में जीन थेरेपी शुरू करने वाला पहला रोगी

• व्यावसायिक रूप से स्वीकृत जीन थेरेपी अब इस स्थिति को ठीक कर सकती है।

जीन थेरेपी

• यह एक ऐसी तकनीक है जिसमें बीमारी के इलाज या रोकथाम के लिए कोशिकाओं की आनुवंशिक सामग्री को बदलना शामिल है।
• इसका उद्देश्य दोषपूर्ण, रोग पैदा करने वाले जीन की भरपाई के लिए एक सामान्य, कार्यात्मक जीन पेश करना है।
• यह एक उत्परिवर्तित जीन को एक स्वस्थ प्रतिलिपि के साथ बदलने, एक उत्परिवर्तित जीन को निष्क्रिय करने और एक नया जीन पेश करने के लिए विभिन्न दृष्टिकोण अपनाता है।
• पारंपरिक दवाओं के विपरीत, जीन थेरेपी कोशिकाओं के अंदर मूल आनुवंशिक कारणों को लक्षित करती है।
• सक्रिय नैदानिक परीक्षण विभिन्न वंशानुगत और अर्जित विकारों का समाधान करते हैं।
• दृष्टिकोणों में हेमटोलोगिक स्टेम कोशिकाओं, T लिम्फोसाइट्स और अन्य प्रतिरक्षा कोशिकाओं के पूर्व विवो संशोधन और प्रासंगिक लक्ष्य कोशिकाओं में जीन या जीन संपादन अभिकर्मकों की विवो डिलीवरी शामिल है।

प्रीलिम्स टेकअवे:

• जीन थेरेपी
• सिकल सेल रोग